Bahnbrechende Behandlung für bisher unheilbare Leukämie entwickelt

Zum ersten Mal hat ein Forschungsteam in England genetisch veränderte Zellen verwendet, um eine Patientin mit bisher unheilbarer Leukämie zu behandeln.

Bei der 13-jährigen Alyssa aus Leicester wurde 2021 eine akute lymphoblastische T-Zell-Leukämie diagnostiziert. Ärzt:innen behandelten sie mit allen gängigen konventionellen Therapien, einschließlich Chemotherapie und einer Knochenmarktransplantation. Doch die Krankheit kehrte zurück. Ohne diese neue, experimentelle Zell-Behandlung im Rahmen einer klinischen Studie wäre die einzige Option für Alyssa die Palliativmedizin gewesen.

Weltweit erste Person, die eine basenmodifizierte Zelltherapie erhält

Dank der Arbeit der Forschenden des Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) in London und des University Colleges London konnte Alyssa universelle CAR-T-Zellen erhalten, die von einem gesunden, freiwilligen Spender vorproduziert worden waren. Das Good News Magazin berichtete bereits im Oktober über eine CAR-T-Zelltherapie, die die Autoimmunerkrankung Lupus bekämpft. 

Auch bei milderen Formen der Leukämie konnten Erfolge verzeichnet werden, wie eine Studie Anfang 2022 zeigte: Zwei ehemalige Patienten mit einer chronisch lymphatischen Leukämie befanden sich zwölf Jahre nach der Behandlung mit der neuartigen Immuntherapie noch immer in Remission (Anm. d. Red.: das vorübergehende oder dauerhafte Nachlassen von Krankheitssymptomen). Die beiden Männer gehörten zu den ersten Patienten, die 2010 eine CAR-T-Zelltherapie als Teil einer Versuchsreihe erhielten.

Es ist jedoch schwieriger, andere Arten von Leukämie auf diese Weise zu behandeln, da sich die benutzten T-Zellen, die die Krebszellen erkennen und angreifen sollen, während des Herstellungsprozesses im Labor gegenseitig töten können. 

Aufgrund von Alyssas Art der Erkrankung musste das Team also eine modifizierte Form der sogenannten CRISPR–Methode verwenden. Normalerweise schneidet die CRISPR-Methode eine DNA, um sie zu modifizieren. Am GOSH jedoch wurde ein DNA-Buchstabe in einen anderen abgeändert, eine recht neue Technik, die als Base Editing bekannt ist. Die Modifizierung ermöglicht den Zellen, die krebserregenden T-Zellen zu erkennen, ohne sich selbst anzugreifen. Alyssa ist die erste Person, die jemals mit basenbearbeiteten CAR-T-Zellen behandelt wurde.

Leukämie in Remission

Nach einer zweiten Knochenmarktransplantation war Alyssa nur 28 Tage nach Erhalt der Zellen in Remission. 

“Das ist sehr bemerkenswert, obwohl es sich noch um ein vorläufiges Ergebnis handelt, das in den nächsten Monaten überwacht und bestätigt werden muss. Das gesamte Team hier im GOSH freut sich sehr für Alyssa und ihre Familie, und es war ein Privileg, in den letzten Monaten mit ihnen zu arbeiten. Wir waren sehr beeindruckt davon, wie tapfer sie ist, und nichts macht mich glücklicher, als sie außerhalb des Krankenhauses zu sehen, wo sie wieder ein normales Leben führen kann.“

Dr. Robert Chiesa, Facharzt für Knochenmarktransplantation und CAR-T-Zell-Therapie am GOSH

Die universellen CAR-T-Zellen wurden im Rahmen eines langjährigen Forschungsprogramms unter der Leitung von Professor Waseem Qasim hergestellt.

„Dies ist ein großartiger Beweis dafür, wie wir mit Expertenteams und einer entsprechenden Infrastruktur Spitzentechnologien im Labor mit echten Ergebnissen für die Patienten im Krankenhaus verbinden können. Es handelt sich um unsere bisher ausgefeilteste Zelltechnik und ebnet den Weg für weitere neue Behandlungen und letztlich eine bessere Zukunft für kranke Kinder.”

Professor Waseem Qasim

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